12 Gennaio 2023
Sma, lo studio: molecola sintetica rallenterebbe la malattia

Una ricerca dell’Università di Torino, pubblicata sulla prestigiosa rivista americana Proceedings of the National Academy of Sciences (Pnas), dimostra come una piccola molecola sintetica chiamata MR-409, sia capace di rallentare la progressione della Sma, l’Atrofia Muscolare Spinale.

La Sma è una malattia neuromuscolare rara dell’infanzia

Le cellule nervose che trasportano i segnali dal sistema nervoso centrale ai muscoli, controllandone il movimento. La Sma, che ha un’incidenza di circa 1 su 10.000 nati vivi, provoca debolezza, atrofia muscolare progressiva e complicazioni respiratorie.

È causata da mutazioni del “gene per la sopravvivenza del motoneurone” e conseguente carenza della proteina Smn (Survival Motor Neuron), essenziale per la sopravvivenza e il normale funzionamento dei motoneuroni. Fino a poco tempo fa, il trattamento della Sna era esclusivamente sintomatico, finalizzato a migliorare la qualità di vita dei pazienti.

Oggi, invece, sono stati approvati nuovi farmaci in grado di incrementare la produzione di proteina Smn funzionale, ma non sono ancora considerati come cura definitiva per la Sma I ricercatori hanno evidenziato come MR-409 – prodotta a Miami nel laboratorio del professore Andrew Viktor Schally, Premio Nobel per la Medicina e co-autore del lavoro – sia in grado di migliorare le funzioni motorie, attenuare l’atrofia muscolare e promuovere la maturazione delle giunzioni neuromuscolari in un modello sperimentale di Sma.

Inoltre, MR-409 contrasta la perdita dei motoneuroni e riduce l’infiammazione nel midollo spinale. Questi risultati suggeriscono che MR-409 possa rappresentare un potenziale farmaco, in associazione ad altre terapie, nel trattamento della Sma. (ANSA).